Drépanocytose et Conseil d'Etat

Les soins des drépanocytaires au Conseil d’Etat

Le laboratoire qui produit le médicament adapté aux patients atteints de drépanocytose sévère, craint de ne pouvoir poursuivre son activité si le prix de sa spécialité n’est pas réévalué.

Le Conseil d’Etat a été saisi par le laboratoire pharmaceutique Addmedica pour obtenir la révision du prix du Siklos, un médicament destiné aux drépanocytaires graves et mis sur le marché en septembre 2012. « Ce dossier était tombé dans les oubliettes depuis 2007 », déclarait alors Jenny Hippocrate (photo), présidente de l’Association pour l’information et la prévention de la drépanocytose (APIPD). Elle rappelait à ses adhérents combien il était précieux : « Il est indiqué dans la prévention des crises vaso-occlusives douloureuses récurrentes y compris celle du syndrome thoracique aigu chez l'enfant de plus de 2 ans, l’adolescent et l'adulte souffrant de drépanocytose symptomatique. »

En juillet 2011 d’abord, le ministre de la Santé a refusé d’inscrire le Siklos sur la liste des médicaments remboursables. En septembre, le ministre accepte finalement d’inscrire la molécule apres, notamment, l’intervention de la fédération des malades drépanocytaires et thalassémiques et de Jenny Hippocrate. Le Comite économique des produits de santé (CEPS) a fixé le prix du Siklos 100 mg (dosage enfant) a 13,40€, et celui du Siklos 1000 mg (dosage adulte) a 67 €. Peu apres, une première révision du tarif a été consentie : 18,71 € le 100 mg et 84,12 € le 1000 mg. Or, devant le Conseil d’Etat, Addmedica a demandé une tout autre tarification : 110 € la boîte de 100 mg et 550 € celle de 1000 mg. Pour se justifier, le laboratoire explique que « l’écart entre les charges auxquelles [il] doit faire face et les prix fixés par le comité ne lui permettent pas d’atteindre un seuil de rentabilité suffisant pour poursuivre l’exploitation ». Or, si le CEPS a tenu compte des dépenses de recherche et développement pour fixer un prix, il les a minimisés. Selon le Comite, le Siklos ne permet qu’une « amélioration modeste au regard de l’utilisation antérieure d’une spécialité à base de la même molécule, l’hydroxycarbamide, utilisée hors autorisation de mise sur le marché, dénommée Hydrea, tenant essentiellement à un nouveau conditionnement de la molécule et à la création d’un dosage adapté pour les enfants ».

Un demi-millier de malades concernés

Le CEPS a considéré que le Siklos avait été abouti à partir des recherches effectuées par la société Hydrea (le prix de la boîte d’Hydrea étant de 6,06 € avec une indication pour la chimiothérapie anticancéreuse). « Le tarif retenu par le CEPS pour le Siklos est inférieur à celui pratiqué sur le marché européen », a argumenté le laboratoire. « La référence aux prix pratiqués dans d’autres pays européens, estime le CEPS, n’est pas pertinente du fait du nombre modeste de patients atteints de drépanocytose sévère par rapport à la prévalence de la maladie en France ». Résultat, le prix a été calqué sur celui du Droxia, commercialisé aux Etats-Unis, « comportant le même principe actif et indiqué pour le traitement de la drépanocytose chez l’adulte ».

Le Conseil d’Etat qui ne juge pas l’affaire au fond, mais la légalité des formes, a pris, fin mars, la décision de nommer un expert. A charge pour ce dernier d’éclairer les magistrats sur « l’évaluation des charges nécessaires a l’exploitation du Siklos au regard des volumes de vente prévus pour chacun des dosages ».

Le Siklos est actuellement utilis épar un demi-millier de patients dans l’Hexagone et en outre-mer avec un potentiel de 2000 personnes, sachant qu’il concerne 10 à 20 % des porteurs du gène SS.

Addmedica ne veut pas, pour l’heure, commenter l’affaire, mais on sent quelque déception. Un sentiment plus ouvertement partagé par Jenny Hippocrate : « Nous avons remué ciel et terre et j’ai systématiquement attiré l’attention de nos dirigeants sur une situation d'injustice du fait du non-accès des malades drépanocytaires, en France, à ce médicament. »

On n’attend pas de réponse des juges du Plais Royal avant minimum six mois.

FXG, à Paris

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